PF-114 una esperanza real contra la Leucemia Mieloide Crónica

Escribe: FILOSOFO_LP

23-07-2017

Hacia fines del 2014, un equipo de científicos rusos del Laboratorio Fusion Pharma de la localidad de Skolkovo cerca de Moscú, publicó en la prestigiosa revista científica Nature, en su sección Leukemia, un innovador descubrimiento que les llevó muchos años de investigación, sobre un medicamento con propiedades especiales para combatir la Leucemia Mieloide Crónica, un tipo de cáncer de la sangre y uno de los más comunes de leucemia en adultos.

 

Hace escasos días y luego de un exhaustivo análisis sobre las propiedades de este novedoso fármaco ruso por ahora solo llamado PF-114, obtuvo la calificación aprobatoria por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), siendo esta valoración positiva un hecho excepcional por parte de la FDA sobre un medicamento de origen ruso.

Este fármaco ha sido designado como “medicamento huérfano” calificación que alude a que solo se aplica a poca cantidad de enfermos, a diferencia de otros medicamentos de uso masivo tal como los anti-gripales, o los anti-hipertensivos que los utilizan millones de personas, y que por lo tanto estos últimos tienen un fuerte atractivo comercial, y este detalle conlleva a un factor secundario de tipo económico para la producción del innovador fármaco, ya que el PF-114 tiene un alto costo de fabricación para luego aplicarlo a muy pocas personas. Es un dilema moral a resolver pues esta droga responde a necesidades de salud pública.

No obstante, el director del laboratorio ruso, el Dr. Chilov manifestó que luego de completar algunos estudios clínicos que aun faltan evaluar, el gobierno de Rusia estaría dispuesto a apoyar este proyecto para comenzar con la elaboración a escala industrial, y poner este medicamento muy pronto al alcance de pacientes rusos, y luego extender su comercialización en Europa y el resto del mundo.

No es este sitio el adecuado para dar detalles en que consiste este fármaco PF-114, pero ante la posibilidad que esta nota sea leída por algún profesional de la salud interesado en el tema, les dejo al pie de este escrito una copia del “Abstract original” del artículo publicado en la revista científica Nature.

Esta nota la he escrito destinada a personas con mente racional que confían en la medicina basada en la evidencia científica, y recurren siempre al médico con criterio moderno, ante una situación que compromete su salud o la de sus familiares o amigos.

Sería pretencioso e inútil de mi parte que esta nota no sea objeto de burlas y críticas emocionales por parte de los apóstoles que pululan por todos lados y que difunden y promueven en muchos sitios basura de Internet, recetas milagrosas de los mesías del curanderismo contemporáneo.

Para ellos mis mejores deseos para que logren curar el cáncer con una rica sopa de verduritas y bicarbonato de sodio, pues pocas cosas deben ser más reconfortantes que asegurarse una muerte saludable.

 

A continuación el resumen original de la publicación científica:

 

NATURE Research

Editing Service

Original Article

Leukemia (14 November 2014) | doi:10.1038/leu.2014.326

PF-114, a potent and selective inhibitor of native and mutated BCR/ABL is active against Philadelphia chromosome-positive (Ph+) leukemias harboring the T315I mutation

A A Mian, A Rafiei, I Haberbosch, A Zeifman, I Titov, V Stroylov, A Metodieva, O Stroganov, F Novikov, B Brill, G Chilov, D Hoelzer, O G Ottmann and M Ruthardt

Abstract

Targeting BCR/ABL with tyrosine kinase inhibitors (TKIs) is a proven concept for the treatment of Philadelphia chromosome-positive (Ph+) leukemias. Resistance attributable to either kinase mutations in BCR/ABL or nonmutational mechanisms remains the major clinical challenge. With the exception of ponatinib, all approved TKIs are unable to inhibit the ‘gatekeeper’ mutation T315I. However, a broad spectrum of kinase inhibition increases the off-target effects of TKIs and may be responsible for cardiovascular issues of ponatinib. Thus, there is a need for more selective options for the treatment of resistant Ph+ leukemias. PF-114 is a novel TKI developed with the specifications of (i) targeting T315I and other resistance mutations in BCR/ABL; (ii) achieving a high selectivity to improve safety; and (iii) overcoming nonmutational resistance in Ph+ leukemias. PF-114 inhibited BCR/ABL and clinically important mutants including T315I at nanomolar concentrations. It suppressed primary Ph+ acute lymphatic leukemia-derived long-term cultures that either displayed nonmutational resistance or harbor the T315I. In BCR/ABL- or BCR/ABL–T315I-driven murine leukemia as well as in xenograft models of primary Ph+ leukemia harboring the T315I, PF-114 significantly prolonged survival to a similar extent as ponatinib. Our work supports clinical evaluation of PF-114 for the treatment of resistant Ph+ leukemia.

 

 

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